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美國(guó)食品藥品管理局（FDA）曾預(yù)計(jì)，到2025年，F(xiàn)DA每年將批準(zhǔn)10~20款細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)品。麥肯錫近期的一份報(bào)告則基于管線進(jìn)展作出更大膽的預(yù)測(cè)：僅在2024年，預(yù)計(jì)將有多達(dá)21種細(xì)胞療法和多達(dá)31種基因療法獲得FDA批準(zhǔn)。

這些預(yù)言能否實(shí)現(xiàn)？“這只是即將到來(lái)的浪潮的第一波?！泵绹?guó)再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟（ARM）首席執(zhí)行官Timothy Hun在年初發(fā)表的一篇文章中對(duì)此表示十分樂(lè)觀。近五年來(lái)，獲得FDA批準(zhǔn)的CGT產(chǎn)品數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)，2022年更是全球CGT產(chǎn)品獲批總數(shù)創(chuàng)紀(jì)錄的一年。當(dāng)前這一領(lǐng)域有超過(guò)2000項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在開(kāi)展，其中超過(guò)100項(xiàng)已邁入Ⅲ期。

根據(jù)已公開(kāi)信息及ARM預(yù)測(cè)信息，至2023年末，全球范圍內(nèi)將有16款CGT產(chǎn)品有望首次獲批上市或迎來(lái)重要監(jiān)管進(jìn)展（其中1款已于3月份在日本獲批上市）。

(資料圖片僅供參考)

這些產(chǎn)品從療法類(lèi)型來(lái)看，包括7款基因療法、1款基因編輯療法、3款CAR-T細(xì)胞療法、1款TCR-T細(xì)胞療法、2款干細(xì)胞療法、1款TIL療法和1款同種異體細(xì)胞療法。

在適應(yīng)證方面，這些候選基因療法中一半針對(duì)血液系統(tǒng)遺傳疾病，CAR-T療法則集中在血液腫瘤領(lǐng)域。

就監(jiān)管進(jìn)展而言，截至3月27日，已有1款療法獲得日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）批準(zhǔn)上市；5款療法已公開(kāi)明確PDUFA日期（即FDA完成新藥上市申請(qǐng)審評(píng)的截止日期，通常為自收到申報(bào)日起10個(gè)月，獲得優(yōu)先評(píng)審的縮短至6個(gè)月）或歐洲藥品管理局（EMA）審評(píng)結(jié)果預(yù)期公布時(shí)間；2款療法的上市申請(qǐng)已被歐美監(jiān)管機(jī)構(gòu)受理；3款CAR-T療法的上市申請(qǐng)已獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）受理并被納入優(yōu)先審評(píng)，還有5款療法已向歐美藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交上市申請(qǐng)或明確推進(jìn)上市計(jì)劃。

在投融資方面，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，在CGT領(lǐng)域，2023年有33家公司完成投融資活動(dòng)，總計(jì)融資超過(guò)12億美元。投融資事件數(shù)目和投融資數(shù)額在3月份達(dá)到今年的新高。

在細(xì)胞療法領(lǐng)域，總計(jì)24家公司獲得融資，大部分專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)基因工程改造的免疫細(xì)胞療法。其中，CARGO Therapeutics公司和Synthekine公司分別完成2億和1億美元的融資，在所有公司中名列前茅。這兩家公司的共同之處都在于解決第一代CAR-T細(xì)胞的局限，開(kāi)發(fā)下一代CAR-T細(xì)胞療法。CARGO Therapeutics公司的CD22靶向的CAR-T療法CRG-022旨在克服腫瘤通過(guò)抗原丟失產(chǎn)生的耐藥性。它已經(jīng)在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中讓超過(guò)50%已經(jīng)對(duì)CD19靶向CAR-T療法耐藥的大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）患者獲得持續(xù)緩解。基于這一結(jié)果，F(xiàn)DA已經(jīng)授予它突破性療法認(rèn)定。

Synthekine公司的SynCAR-001在表達(dá)靶向CD19的嵌合抗原受體之外，還表達(dá)工程化改造的IL-2受體β亞基，在該公司設(shè)計(jì)的IL-2細(xì)胞因子的刺激下，可以增強(qiáng)CAR-T細(xì)胞擴(kuò)增和持久性，同時(shí)降低最初的CAR-T細(xì)胞療法劑量，減輕療法毒副作用。

在基因療法方面，今年一季度獲得融資的11家公司（含兩家同時(shí)開(kāi)發(fā)細(xì)胞療法的公司）中，雖然大部分聚焦于開(kāi)發(fā)基于腺相關(guān)病毒載體的傳統(tǒng)基因療法，但是獲得融資最多的兩家公司均在開(kāi)發(fā)傳統(tǒng)基因療法以外的創(chuàng)新治療模式。

今年年初完成1.75億美元B輪融資的Metagenomi公司使用人工智能，從大自然中發(fā)現(xiàn)天然核酸酶，再改造生成基因編輯療法。Metagenomi已經(jīng)測(cè)試了數(shù)百種新的基因編輯工具，并驗(yàn)證了其實(shí)用性。該公司開(kāi)發(fā)的基因編輯工具包括CRISPR基因編輯系統(tǒng)、超小型堿基編輯系統(tǒng)，以及CRISPR相關(guān)轉(zhuǎn)座酶（CAST）系統(tǒng)，該系統(tǒng)可將大段DNA精準(zhǔn)插入基因組。（藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)供稿）