誘導多能干細胞療法修復患者角膜
來源標題:誘導多能干細胞療法修復患者角膜
日本大阪大學科學家首次利用人類誘導多能干細胞(iPS)轉化而來的角膜組織,修復了4名角膜緣干細胞缺乏癥(LSCD)患者的角膜。結果顯示,其中3名患者視力得到顯著改善,持續(xù)時間長達一年。研究團隊計劃開展更大規(guī)模的臨床試驗,以深入探究這一療法的確切療效。相關論文發(fā)表于最新一期《柳葉刀》雜志。
角膜的最外層(上皮)由角膜緣環(huán)內(nèi)的干細胞儲庫維持。這些干細胞通過增殖,持續(xù)為角膜提供上皮細胞,維持其健康狀態(tài)。當角膜緣干細胞耗盡時,人就會患上LSCD。隨著病情惡化,疤痕組織會覆蓋角膜,最終致人失明。
LSCD可能由眼睛創(chuàng)傷、自身免疫能力低下或遺傳性疾病等引起,目前治療方法有限,且療效往往難以預測。
為攻克這一醫(yī)學難題,大阪大學西田幸二團隊另辟蹊徑,使用iPS細胞來進行角膜移植。他們從健康捐贈者身上采集血細胞,將其重新編程為胚胎樣狀態(tài),進而再將這些胚胎樣細胞轉化為角膜上皮細胞。
在2019年6月至2020年11月間,研究團隊招募了兩名女性和兩名男性,年齡介于39—72歲之間,且雙眼均患LSCD。在手術過程中,研究團隊首先切除了患者一只眼睛角膜上覆蓋的瘢痕組織層,隨后在其上縫合人源iPS角膜上皮細胞,并為患者佩戴了柔性保護性隱形眼鏡。
術后,研究團隊開展了為期1年的隨訪,并額外進行了1年安全監(jiān)測。結果顯示,在1年隨訪期內(nèi),3名患者的視力情況持續(xù)穩(wěn)定改善,1名患者視力情況出現(xiàn)輕微倒退。在移植手術兩年后,所有患者均未出現(xiàn)嚴重副作用。移植物未形成腫瘤——有些iPS細胞會出現(xiàn)這一風險,且移植細胞也未顯示出被受體免疫系統(tǒng)攻擊的跡象。
盡管目前尚不清楚究竟是何種原因導致患者視力改善,研究團隊提出了幾種可能:移植細胞在受體的角膜中增殖;移植手術前去除疤痕組織,促進了角膜的恢復;或者移植引發(fā)受體自身細胞從眼睛其他區(qū)域遷移,從而使角膜重煥生機。
研究團隊計劃明年3月啟動更大規(guī)模臨床試驗,以評估該療法的效果。
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